Auf dem Jahreskongress der Europäischen Akademie für Neurologie (EAN) 2020 vorgestellte Forschungsergebnisse legen nahe, dass die Gentherapie mit lentiviralen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (Hematopoietic Stem And Progenitor Cell Gene Therapy, HSPC-GT) die Entmarkung und Hirnatrophie bei späten Kinderkrankheiten verhindern oder aufhalten könnte.