Langzeit-Nachbeobachtungsdaten aus der COMET-Studie, die auf dem WMS-Kongress 2022 vorgestellt wurden, zeigen eine anhaltende Verbesserung der Lungenfunktion und Motorik mit Avalglucosidase alfa (AVAL) bei Patienten mit spät einsetzendem Morbus Pompe auf.
COMET war eine randomisierte Phase-III-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von AVAL mit Alglucosidase alfa (ALGLU) verglichen wurden. Beide Therapien wurden 49 Wochen lang alle 2 Wochen in einer Dosis von 20 mg/kg verabreicht.